CRISPR-Cas 9 est un outil génétique associant un brin d’ARN (CRISPR), qui permet de cibler une zone d’ADN, et une enzyme (Cas 9) qui permet de couper, remplacer, inactiver, modifier un gène. Ce mécanisme d’inactivation d’un gène existe déjà dans la nature avec l’ARN interférent qui peut bloquer l’expression d’un gène, probablement pour empêcher un génome viral de s’introduire dans l’organisme. La nouveauté révolutionnaire de CRISPR–Cas 9, c’est sa simplicité d’utilisation et son efficacité pour modifier l’ADN.

Applications : le fol espoir de guérir les maladies génétiques

Des chercheurs ont envisagé de l’utiliser pour provoquer la disparition d’espèces nuisibles, mais cela pose la question de l’équilibre de l’écosystème et de la contamination d’autres organismes par cette mutation génétique. Mais c’est l’application à l’être humain qui suscite les plus grands espoirs. Dans le cas de maladies impliquant un seul gène, il suffirait, théoriquement, d’inactiver ou de remplacer le gène défaillant à l’aide de ces ciseaux. Problème : les choses ne sont pas aussi simples ; en effet, les gènes sont en équilibre entre eux, et quand on en modifie un, il peut y avoir des effets négatifs imprévus. C’est pourquoi les thérapies géniques mettent autant de temps avant d’être appliquées : on doit d’abord s’assurer qu’elles n’entraînent pas d’effets nocifs. Attention donc à ne pas susciter de faux espoir : le guidage génétique est loin d’être infaillible et sans risques. […]